4.2: Визначення цілей судового розгляду

Після того, як ідея судового розгляду буде сформульована, необхідно буде деталізувати конкретні цілі судового розгляду. Для цього досліднику потрібно буде з'ясувати, що вже було зроблено щодо оцінки втручання або втручань подібного роду. Це може включати зустріч або відповідність з тими, хто проводить подібні дослідження, і це майже незмінно передбачає проведення систематичного огляду літератури, щоб з'ясувати, що було опубліковано, що є актуальним (див. Розділ 3).

За допомогою цієї довідкової інформації можна сформулювати цілі судового розгляду. Вони повинні включати загальну мету або мету дослідження, наприклад, «оцінити ефективність конкретного мікробіцидного гелю для профілактики ВІЛ-інфекції у жінок» або «виміряти вплив стратегії сприяння грудному вигодовуванню на частоту діарейних захворювань у немовлят». Конкретні цілі дають більш детальні висловлювання конкретних питань, на які призначений для відповіді судовий розгляд, або гіпотези, які воно перевірить. Нарешті, може бути надано перелік допоміжних цілей, які стосуються питань, які не є центральними для загальних цілей, але про які інформація також буде зібрана під час судового розгляду.

2.1 Ідея для судового розгляду

Одним з найбільш творчих етапів планування судового розгляду є вибір предметної області дослідження та формулювання конкретних питань, які будуть розглянуті. Основна мотивація для більшості успішних дослідників полягає в тому, що вони роблять щось, що їм дійсно подобається, і досліджують питання, про які вони відчувають себе пристрасними. Їх мотивація може виходити з наукової цікавості щодо причин або лікування чи контролю певного захворювання, або про наслідки конкретного втручання, або їх занепокоєння може полягати у дослідженні різних способів покращення здоров'я або соціальних систем охорони здоров'я. Польовий дослідник може бути мотивований роботою безпосередньо з людьми у своїх громадах і стимулюватися викликами, що виникають при роботі у віддалених або складних ситуаціях, поза ієрархією, яка може існувати, наприклад, у лікарняному середовищі.

Розробка або уточнення ідеї для польового випробування має відбуватися у взаємодії з іншими на місцевому, національному та, можливо, міжнародному рівнях. Дослідницька діяльність повинна бути прийнятною не лише для населення, в якому вона буде здійснюватися, але й для тих, хто санкціонує її на національному рівні, та для тих, хто її фінансуватиме. Більшість хороших ідей для польових досліджень щодо боротьби із захворюванням, що має значення для громадського здоров'я, ймовірно, привернуть підтримку.

Польові дослідження, ймовірно, отримають найвищий пріоритет, як на національному, так і на міжнародному рівні, є те, що спрямовані на боротьбу з хворобами, що мають найбільше значення для громадського здоров'я. Важливим попереднім для розробки дослідницької пропозиції щодо конкретного захворювання або стану може бути опитування в місцевій громаді для визначення важливості захворювання, що цікавить. Такі локальні дані можуть бути представлені поряд з оцінками глобального тягаря захворювань, пов'язаного з досліджуваним станом.

Прогрес науки (і охорони здоров'я) залежить не тільки від новаторських перших випробувань, які показують, що нове втручання може бути ефективним в одному контексті. Прогрес також вимагає реплікації таких випробувань в різних умовах, щоб визначити, чи можуть бути загальнозастосовні результати первинного судового розгляду. Наприклад, реплікації випробувань вакцинації проти туберкульозу та лепри від бацили Кальметта — Герена (БЦЖ) та ротавірусних вакцин показали суттєві відмінності в ефективності вакцин у різних куточках світу. Це ще важливіше для ефективних випробувань втручань, які надаються за допомогою рутинних служб, де результати можуть показувати важливі відмінності від одного місця до іншого через контекстні відмінності. Хоча іноді зневажливо називають «я теж!» випробування, такі підтверджуючі (або інакше!) випробування дуже важливі для оцінки корисності втручання для охорони здоров'я в конкретному контексті.

Судовий процес може або перевірити на перевагу, або на еквівалентність. Вибір буде залежати від характеру та ефективності втручання порівняння і має важливі наслідки для вибору розміру пробної версії (див. Розділ 5). Наприклад, якщо мета полягає в тому, щоб перевірити, чи є новий препарат для лікування вісцерального лейшманіозу більш ефективним, ніж стандартне медикаментозне лікування, це вимагатиме того, що називається випробуванням «переваги». Однак може бути, що новий препарат набагато дешевше або, як вважається, має менше побічних ефектів. Якби це було підтверджено в польовому дослідженні, це, швидше за все, буде прийнято, навіть якщо воно не було більш ефективним, ніж стандартний препарат, тому випробування, призначене для перевірки на «неповноцінність» або «еквівалентність», було б доцільним.

2.2 Мета випробування

Заява про мету випробування (деякими установами називається «мета») повинна донести до читача тип втручання або пакет втручань, які слід оцінити (без подробиць того, як воно буде застосовуватися, дози тощо) та кінцеві точки, на яких вплив буде вимірюватися, без необхідності вказуючи величину або точний характер очікуваного впливу або який буде призначений для виявлення судового розгляду. Він також може включати опис способів, якими результати дослідження можуть впливати на політику охорони здоров'я та сприяти науковому знанню. Наприклад, у дослідженні використання препарату івермектин проти онхоцеркозу, заяву про мету може бути «оцінити вплив масового лікування івермектином на передачу онхоцеркозу та виміряти будь-які побічні ефекти у тих, хто лікується препаратом». Для випробування нової вакцини проти кров'яних стадій паразита малярії метою може бути «виміряти, чи зменшує вакцина безстатевої стадії крові Plasmodium falciparum епізоди клінічної малярії». Для випробування впливу грошових виплат, обумовлених дівчатами, які перебувають у середній школі або повертаються до неї, на ризик ВІЛ-інфекції, метою може бути «оцінити, чи зменшують освітні умовні грошові перекази придбання ВІЛ-інфекції у дівчаток». Нарешті, для прикладу випробування еквівалентності нового препарату для лікування вісцерального лейшманіозу метою може бути «перевірити, чи є новий препарат принаймні таким же ефективним, як стандартне лікування вісцерального лейшманіазу».

2.3 Конкретні цілі судового розгляду

У конкретних цілях (званих конкретними цілями деякими установами) слід зробити кількісну заяву щодо розміру ефекту втручання, для виявлення якого призначене випробування, та точності, з якою буде вимірюватися ефект. Такі специфікації необхідні для того, щоб розрахувати, наскільки великим повинен бути судовий розгляд, використовуючи методи, описані в розділі 5. Характер втручання повинен бути наведено більш детально, ніж в заяві про призначення (наприклад, дозу і частоту введення), а кінцеві точки дослідження чітко вказані. Вони також повинні включати специфікацію розміру судового розгляду та деталізувати населення, в якому буде застосовано втручання. Для прикладу випробування івермектину проти онхоцеркозу конкретні цілі включали б заяву про розмір впливу на передачу, який випробування матиме розумні шанси виявити, та частоту, з якою повинні відбуватися побічні реакції різного роду. виявлений у дослідженні, тоді як для вакцини проти малярії буде потрібно більш детальний опис рецептури вакцини та включені заяви про величину справжнього впливу на захворюваність малярією, які випробування з великою ймовірністю виявить як статистично значущі. Нарешті, для судового розгляду умовного грошового переказу (див. Розділ 2.2) конкретні цілі повинні вказати розмір виплати, кому вона буде надана (наприклад, самій дівчині, її батькам або деякій комбінації з них), віковий діапазон дівчат у процесі та розмір впливу на захворюваність на ВІЛ що судовий процес матиме розумні шанси виявити.

Правильна специфікація конкретних цілей має вирішальне значення для успішного судового розгляду. Вони повинні включати стислий, але детальний опис втручання, яке підлягає оцінці, результату (ів), що цікавить, і населення, в якому буде проводитися судовий розгляд. Чим конкретніші та детальніші цілі, тим ясніше буде, як розробити дослідження для їх досягнення. Дуже важливо поставити відповідні цілі, і варто витратити час, щоб отримати їх як правильно, так і однозначно.

2.4 Допоміжні цілі судового розгляду

У контексті багатьох випробувань будуть вторинні кінцеві точки, які будуть вимірюватися в судовому процесі, але які не є основною метою, для якої проводиться судовий розгляд. Також можуть бути включені суб-дослідження, що мають допоміжні цілі, такі як порівняння різних серологічних тестів або аналіз генетичних маркерів та їх кореляція із захворюванням. Може бути вирішено додати інші цілі до судового розгляду втручання, які не стосуються основних цілей. Наприклад, у дослідженні івермектину проти онхоцеркозу можна оцінити вплив на деякі інші паразитарні захворювання.

Для підвищення правдоподібності результатів судового процесу важливо документувати зміни проміжних результатів, які безпосередньо пов'язані з результатами, що становлять основний інтерес, коли це можливо. Це вимагає викладання «моделі впливу» (див. Також главу 15), що описує, як очікується, втручання призведе до основного результату, що вивчається. Для автономних біологічних втручань ці моделі, як правило, досить прості. Наприклад, випробування впливу періодичних добавок вітаміну А на дитячу смертність повинно підтвердити, що статус вітаміну А покращився у дітей, які отримують добавку, але не в групі порівняння. Моделі впливу для небіологічних втручань часто є більш складними. Наприклад, у дослідженні умовних грошових переказів також може бути вивчений вплив на утримання в оцінках успішності середньої школи та школи або вплив на поведінку про сексуальний ризик або на захворюваність іншими ЗПСШ або вагітністю, а також основна кінцева точка захворюваності на ВІЛ. Моделі впливу мають важливе значення для вирішення того, які проміжні показники повинні бути виміряні.

Введення втручання також може надати особливу можливість для визначення окремих ключових факторів патогенезу захворювання. Наприклад, випробування івермектину, мікрофіліаріциду, проти Wuchereria bancrofti можуть дати докази ролі мікрофілярії, порівняно з дорослими глистами, у патогенезі хвороби лімфатичного філяріозу. Рішення про додавання досліджень такого роду не повинні сприйматися легковажно, оскільки вони незмінно потребуватимуть додаткового виділення ресурсів і можуть залучати випробувальне населення до додаткових незручностей. Таким чином, вони можуть мати негативний вплив на основні цілі, можливо, шляхом перенапруження технічних або управлінських ресурсів судової групи, і остаточна «вартість» судового розгляду може бути набагато більшою, ніж це здавалося в чисто грошовому вираженні.

Після того, як великий польовий судовий процес успішно триває, це не є незвичайним для організаторів судового процесу, щоб звернутися до інших слідчих, які бажають прищепити додаткові процедури, щоб відповісти на питання, що цікавлять їх. Може мати значну цінність у використанні одного і того ж випробування для декількох цілей, але слід повністю розглянути додаткову роботу, яку це спричинить, особливо для ключових членів дослідницької групи, та інших можливих шкідливих наслідків, таких як засмучення взаємозв'язку між дослідницькою групою та пробне населення.