17.1G: Біотехнологія в медицині

Last updated
Save as PDF

Page ID: 4652

Boundless
Boundless

\( \newcommand{\vecs}[1]{\overset { \scriptstyle \rightharpoonup} {\mathbf{#1}} } \) \( \newcommand{\vecd}[1]{\overset{-\!-\!\rightharpoonup}{\vphantom{a}\smash {#1}}} \)\(\newcommand{\id}{\mathrm{id}}\) \( \newcommand{\Span}{\mathrm{span}}\) \( \newcommand{\kernel}{\mathrm{null}\,}\) \( \newcommand{\range}{\mathrm{range}\,}\) \( \newcommand{\RealPart}{\mathrm{Re}}\) \( \newcommand{\ImaginaryPart}{\mathrm{Im}}\) \( \newcommand{\Argument}{\mathrm{Arg}}\) \( \newcommand{\norm}[1]{\| #1 \|}\) \( \newcommand{\inner}[2]{\langle #1, #2 \rangle}\) \( \newcommand{\Span}{\mathrm{span}}\) \(\newcommand{\id}{\mathrm{id}}\) \( \newcommand{\Span}{\mathrm{span}}\) \( \newcommand{\kernel}{\mathrm{null}\,}\) \( \newcommand{\range}{\mathrm{range}\,}\) \( \newcommand{\RealPart}{\mathrm{Re}}\) \( \newcommand{\ImaginaryPart}{\mathrm{Im}}\) \( \newcommand{\Argument}{\mathrm{Arg}}\) \( \newcommand{\norm}[1]{\| #1 \|}\) \( \newcommand{\inner}[2]{\langle #1, #2 \rangle}\) \( \newcommand{\Span}{\mathrm{span}}\)

Від маніпуляції мутантними генами до підвищеної стійкості до хвороб, біотехнологія дозволила досягти прогресу в медицині.

Цілі навчання

Наведіть приклади того, як використовується біотехнологія в медицині.

Ключові моменти

Вивчення фармакогеноміки може призвести до розробки індивідуальних вакцин для людей, більш точних засобів визначення доз ліків, поліпшення відкриття та затвердження ліків та розробці безпечніших вакцин.
Сучасні біотехнології можуть бути використані для виготовлення ліків легше і дешевше, так як їх можна виробляти в більшій кількості з існуючих генетичних джерел.
Генетична діагностика передбачає процес тестування на підозру на генетичні дефекти перед призначенням лікування за допомогою генетичного тестування.
У генній терапії хороший ген вводиться у випадковому місці в геному, щоб допомогти вилікувати захворювання, яке викликається мутованим геном.

Ключові умови

генна терапія: будь-яка з декількох методів терапії, що включає введення генів в клітини пацієнта з метою заміни дефектних
фармакогеноміка: вивчення генів, які кодують ферменти, що метаболізують наркотики, та дизайн індивідуальних препаратів, адаптованих до генетичного складу людини
імунодефіцит: виснаження в природній імунній системі організму, або в якомусь його компоненті

Біотехнологія в медицині

Легко помітити, як біотехнології можна використовувати в лікувальних цілях. Знання генетичного складу нашого виду, генетичної основи спадкових захворювань та винахід технології маніпулювання та фіксації мутантних генів забезпечує методи лікування захворювання.

Фармакогеноміка - це вивчення того, як генетичне успадкування людини впливає на реакцію його/її організму на ліки. Це придумане слово, що походить від слів «фармакологія» та «геноміка». Отже, це вивчення взаємозв'язку між фармацевтичними препаратами та генетикою. Бачення фармакогеноміки полягає в тому, щоб мати можливість розробляти та виробляти препарати, адаптовані до генетичного складу кожної людини. Фармакогеноміка призводить до наступних переваг:

1. Розробка індивідуальних лікарських засобів. Використовуючи фармакогеноміку, фармацевтичні компанії можуть створювати препарати на основі білків, ферментів та молекул РНК, які пов'язані з конкретними генами та захворюваннями. Ці індивідуальні препарати обіцяють не тільки максимізувати терапевтичний ефект, але і зменшити пошкодження довколишніх здорових клітин.

2. Більш точні методи визначення відповідних доз препарату. Знання генетики пацієнта дозволить лікарям визначити, наскільки добре організм пацієнта може обробляти і метаболізувати ліки. Це дозволить максимально збільшити цінність ліків і знизить ймовірність передозування.

3. Покращення процесу виявлення та затвердження ліків. Відкриття потенційних методів лікування буде полегшено за допомогою геномних мішеней. Гени були пов'язані з численними захворюваннями і розладами. За допомогою сучасних біотехнологій ці гени можуть бути використані як мішені для розробки нових ефективних методів лікування, що може значно скоротити процес відкриття ліків.

4. Кращі вакцини. Більш безпечні вакцини можуть бути розроблені і вироблені організмами, перетвореними за допомогою генної інженерії. Ці вакцини викличуть імунну відповідь без супутніх ризиків зараження. Вони будуть недорогими, стабільними, легкими в зберіганні і здатні бути сконструйовані для перенесення відразу декількох штамів збудника.

Сучасні біотехнології можуть бути використані для виготовлення існуючих препаратів більш легко і дешево. Першими генно-інженерними продуктами були лікарські засоби, призначені для боротьби з хворобами людини. У 1978 році Genentech приєднався до гена інсуліну з плазмідним вектором і помістив отриманий ген в бактерію під назвою Escherichia coli. Інсулін, широко застосовуваний для лікування діабету, раніше добували з овець і свиней. Це було дуже дорого і часто викликало небажані алергічні реакції. Отримана генно-інженерна бактерія дозволила виробляти величезну кількість людського інсуліну за низькими витратами. З тих пір сучасна біотехнологія дозволила легше і дешевше виробляти людський гормон росту, фактори згортання крові для гемофіліків, препарати для фертильності, еритропоетин та інші препарати. Очікується, що геномні знання генів, що беруть участь у захворюваннях, шляхах захворювань та місцях реагування на наркотики, призведуть до відкриття ще тисяч нових цілей.

Генетична діагностика та генна терапія

Процес тестування на підозру на генетичні дефекти перед призначенням лікування називається генетичною діагностикою шляхом генетичного тестування. Залежно від закономірностей успадкування хвороботворного гена членам сім'ї рекомендується пройти генетичне тестування. Плани лікування засновані на висновках генетичних тестів, які визначають тип раку. Якщо рак викликаний успадкованими генними мутаціями, іншим родичам жіночої статі також рекомендується пройти генетичне тестування та періодичний скринінг на рак молочної залози. Також пропонується генетичне тестування для плодів для визначення наявності або відсутності хвороботворних генів у сім'ях із специфічними, виснажливими захворюваннями.

Генетичне тестування передбачає безпосереднє дослідження самої молекули ДНК. Вчений сканує зразок ДНК пацієнта на предмет мутованих послідовностей. Існує два основних типи генних тестів. У першому типі дослідник може розробляти короткі фрагменти ДНК, послідовності яких доповнюють мутовані послідовності. Ці зонди будуть шукати їх доповнення серед пар основ генома індивіда. Якщо мутована послідовність присутня в геномі пацієнта, зонд зв'яжеться з ним і позначить мутацію. У другому типі дослідник може провести генний тест, порівнюючи послідовність основ ДНК в гені пацієнта з нормальною версією гена.

Генна терапія - це методика генної інженерії, яка використовується для лікування хвороби. У найпростішій формі він передбачає введення хорошого гена у випадковому місці в геному, щоб допомогти вилікувати захворювання, яке викликається мутованим геном. Хороший ген зазвичай вводиться в хворі клітини як частина вектора, що передається вірусом, який може заразити клітину-господаря і доставити чужорідну ДНК. Більш просунуті форми генної терапії намагаються виправити мутацію на вихідному місці в геному, як це відбувається при лікуванні важкого комбінованого імунодефіциту (SCID).

зображення — Малюнок\(\PageIndex{1}\): Генна терапія: Генна терапія з використанням вектора аденовірусу може бути використана для лікування певних генетичних захворювань, при яких людина має дефектний ген.